Disc Medicine gibt die Aufnahme des ersten Patienten in die klinische Phase-1/2-Studie mit Bitopertin bei Diamond bekannt

Aug 02, 2023

WATERTOWN, Mass., 27. Juli 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen konzentriert Krankheiten, gab heute bekannt, dass der erste Patient in die von den National Institutes of Health gesponserte klinische Phase-1/2-Studie mit Bitopertin bei Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) aufgenommen wurde. Bitopertin ist ein oral verabreichter Prüfpräparat des Glycintransporters 1 (GlyT1), der die Häm-Biosynthese modulieren soll.

„Der Beginn dieser Studie stellt einen weiteren Schritt dar, um das Potenzial von Bitopertin zur Behandlung eines breiten Spektrums hämatologischer Erkrankungen zu demonstrieren.“ sagte Will Savage, MD, Ph.D., Chief Medical Officer von Disc. „Wir freuen uns darauf, das Potenzial der Behandlung von DBA durch Modulation der Hämsynthese mit Bitopertin zu testen, insbesondere angesichts unserer jüngsten positiven ersten Daten aus einer offenen Studie mit Bitopertin bei erythropoetischer Protoporphyrie (EPP) an der EHA. Wir schätzen die Unterstützung und Führung des National Heart, Lung, and Blood Institute und freuen uns auf die weitere Zusammenarbeit bei dieser Studie.“

Bei der Phase-1/2-Studie handelt es sich um eine einarmige Dosissteigerungsstudie mit Bitopertin bei DBA-Patienten, die entweder an einer steroidrefraktären und/oder rezidivierenden Erkrankung leiden oder systemische Kortikosteroide nicht vertragen. Die Studie umfasst eine geplante Dosissteigerung bei jedem Teilnehmer, um die hämatologische Reaktion kontinuierlich zu beurteilen. Nach Abschluss der Hauptbehandlungsperiode können die Patienten die verlängerte Behandlung innerhalb der Studie fortsetzen. Diese Studie wird vom NIH im Rahmen einer kooperativen Forschungs- und Entwicklungsvereinbarung (CRADA) unter der Leitung von Dr. Cynthia Dunbar, MD, NIH Distinguished Investigator und Chief Translational Stem Cell Biology Branch sowie Leiterin der Abteilung Molekulare Hämatopoese, durchgeführt und finanziert , NHLBI, mit Dr. David Young, MD, Ph.D., NHLBI-Stabskliniker als leitender Prüfarzt.

Der Inhalt dieser Forschung liegt ausschließlich in der Verantwortung der Autoren und spiegelt nicht unbedingt die offiziellen Ansichten der National Institutes of Health wider.

Über Diamond-Blackfan-Anämie

Die Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) ist eine seltene erbliche Blutkrankheit, die dadurch gekennzeichnet ist, dass das Knochenmark nicht in der Lage ist, rote Blutkörperchen zu produzieren. Die Inzidenz von DBA beträgt etwa 1:100.000 bis 1:200.000 Lebendgeburten pro Jahr. Bei Patienten wird die Diagnose meist im Säuglingsalter gestellt und sie leiden häufig unter schwerer Anämie, Blässe, Müdigkeit und anderen möglichen Anomalien. DBA ist chronisch und erfordert eine lebenslange Behandlung mit Kortikosteroiden und Bluttransfusionen, die beide mit schwerwiegenden Toxizitäten und Langzeitkomplikationen verbunden sind. Es gibt Hinweise darauf, dass die DBA-Anämie durch die Ansammlung von überschüssigem Häm in sich entwickelnden roten Blutkörperchen verursacht werden kann, was toxisch ist und zu deren vorzeitigem Tod führt. Präklinische Studien haben gezeigt, dass die gezielte Behandlung erhöhter Hämspiegel das Potenzial einer therapeutischen Strategie für DBA hat.

Über Bitopertin

Bitopertin ist ein in der klinischen Entwicklung befindlicher, oral verabreichter Inhibitor des Glycintransporters 1 (GlyT1), der die Häm-Biosynthese modulieren soll. GlyT1 ist ein Membrantransporter, der auf sich entwickelnden roten Blutkörperchen exprimiert wird und für die Bereitstellung ausreichend Glycins für die Häm-Biosynthese und die Unterstützung der Erythropoese erforderlich ist. Disc plant die Entwicklung von Bitopertin als potenzielle Behandlung für eine Reihe hämatologischer Erkrankungen, einschließlich erythropoetischer Porphyrien, wo es das Potenzial hat, die erste krankheitsmodifizierende Therapie zu sein. Derzeit laufen zwei klinische Phase-2-Studien mit Bitopertin bei Patienten mit erythropoetischer Porphyrie, darunter eine offene Studie namens BEACON und eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie namens AURORA.

Bitopertin ist ein Prüfpräparat und in keinem Land weltweit zur Verwendung als Therapie zugelassen. Disc erhielt im Mai 2021 im Rahmen einer Lizenzvereinbarung von Roche die weltweiten Rechte an Bitopertin.

Über Disc

Disc Medicine (NASDAQ: IRON) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger Behandlungen für Patienten mit schweren hämatologischen Erkrankungen verschrieben hat. Wir bauen ein Portfolio innovativer, potenziell erstklassiger therapeutischer Kandidaten auf, die darauf abzielen, ein breites Spektrum hämatologischer Erkrankungen zu behandeln, indem sie auf grundlegende biologische Wege der Biologie roter Blutkörperchen abzielen, insbesondere auf die Häm-Biosynthese und die Eisenhomöostase. Weitere Informationen finden Sie unter www.discmedicine.com.

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